Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрила для применения среди пациентов со спинальной мышечной атрофии лекарственного средства нусинерсена (nusinersen) производства Biogen. Препарат был зарегистрирован под торговым наименованием Спинраза (Spinraza).
Нусинерсен является первым официально одобренным средством для лечения спинальной мышечной атрофии – редкого и часто смертельного наследственного заболевания, которое характеризуется атрофией спинного мозга и мышц.
Эффективность нусинерсена была продемонстрирована в ходе клинических исследований, прошедших при участии 121 пациента. У всех участников заболевание было диагностировано в возрасте до 6 месяцев. В зависимости от группы, пациенты прошли лечение новым препаратом или вошли в контрольную группу. Эффективность терапии оценивалась по показателям моторных функций. Согласно собранным данным, у 40% пациентов было отмечено улучшение состояния. В дополнительном открытом неконтролируемом исследовании приняли участие пациенты различных возрастных групп (от 30 дней до 15 лет).
Регистрация лекарственного средства была проведена FDA по ускоренной процедуре рассмотрения. Также препарату был присвоен статус орфанного ЛС.
Нусинерсен являетсяантисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2. По оценкам рыночных аналитиков, продажи нусинерсена могут превысить 2 млрд долларов в год.
